A medicina está evoluindo de forma impressionante, e um dos avanços mais promissores no campo da visão é a chamada terapia gênica — um tratamento inovador que pode mudar o futuro de pessoas com certas doenças genéticas que afetam os olhos.
Tradicionalmente, muitas doenças que levam à perda progressiva da visão, como algumas distrofias hereditárias da retina, não tinham tratamento eficaz. A boa notícia é que pesquisadores investigam há décadas uma estratégia que vai além de corrigir os sintomas: corrigir a própria causa genética da doença.
Como funciona a terapia gênica ocular?
A ideia é relativamente simples na teoria, mas extremamente complexa na prática: introduzir uma cópia saudável de um gene defeituoso dentro das células da retina. Isso é feito usando vetores virais modificados — vírus que foram alterados em laboratório para carregar e entregar o material genético sem causar doenças.
Em doenças causadas por mutações em apenas um gene, essa abordagem tem grande potencial. Ao “substituir” o gene com problema por um que funcione corretamente, é possível tratar a causa do problema ou, pelo menos, retardar a progressão da doença.
Uma única injeção que pode fazer diferença
Um dos aspectos mais impressionantes é que a terapia pode ser aplicada em uma única injeção, geralmente diretamente no olho ou via veia, dependendo do caso clínico. Isso contrasta com tratamentos tradicionais que exigem aplicações repetidas ao longo do tempo.
No Brasil, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou em 2020 o registro da primeira terapia gênica para uma doença hereditária da retina, a chamada Distrofia Hereditária da Retina (DHR), relacionada a mutações no gene RPE65.
Essa condição, embora rara, é uma das principais causas de baixa visão em crianças e pode levar à perda quase total da visão antes dos 18 anos de idade. Com a terapia, pacientes — tanto crianças quanto adultos — podem experimentar ganhos de visão funcional e mais autonomia no dia a dia.
O Brasil tem se destacado nas pesquisas sobre terapia gênica ocular. Grupos como os da Universidade Federal de São Paulo (Unifesp) estudam essas técnicas há mais de 15 anos, acompanhando pacientes com doenças hereditárias da retina e desenvolvendo protocolos especializados.
Segundo especialistas, embora essa abordagem ainda não devolva visão normal em todos os casos, ela representa um avanço significativo sobre o que existia antes, oferecendo opções para pacientes que não tinham alternativas eficazes.
Um dos maiores desafios da terapia gênica é o custo elevado. Como são tratamentos muito específicos e com tecnologia de ponta, o preço pode ser extremamente alto — no caso da primeira terapia para cegueira genética, o custo chegou a cerca de US$ 850 mil (milhões de reais) quando lançado.
Isso significa que, apesar do enorme potencial, ainda há obstáculos para tornar essas terapias amplamente acessíveis — especialmente em países com sistemas de saúde mais restritos ou sem programas de cobertura específicos.
Enquanto muitos tratamentos oftalmológicos focam em correções ou controle de sintomas, a terapia gênica atua diretamente sobre a causa genética de certas doenças. Isso pode representar uma mudança de paradigma especialmente para pessoas com doenças genéticas raras da visão.
Para quem valoriza saúde ocular e está atento às inovações, essa abordagem abre a porta para um futuro em que manter a visão por mais tempo e com melhor qualidade deixa de ser apenas um sonho científico.
